美国FDA授予TRC102——恶性神经胶质瘤的孤儿药称号

　　美国FDA授予TRC102——恶性神经胶质瘤的孤儿药称号，GBM（也称为胶质母细胞瘤）是一种快速生长的恶性神经胶质瘤，由星形胶质细胞（星形胶质细胞和少突胶质细胞）发展而来，支持大脑内神经细胞的健康。GBM是神经胶质瘤的极具侵入性的类型，迅速生长并通常扩散到附近的脑组织。在美国，GBM的发病率是每年每10万名成年人中有2到3名，占所有原发性脑肿瘤的52％，中国患者总体人数更多，全球GBM患者都在等待宝贵的治疗机会。

TRC102

　　TRC102（甲氧基胺）是DNA碱基切除修复途径的一种新型的临床阶段小分子抑制剂，该途径可引起对烷基化和抗代谢药物的耐药性。今日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予TRC102孤儿药名称，用于治疗包括胶质母细胞瘤（GBM）在内的恶性神经胶质瘤患者。美国国家癌症研究所通过合作研究与开发协议（CRADA）赞助了TRC102在多个1期和2期临床试验中的研究。在2期试验中，结合Temodar化疗对19例进行Temodar和外部束放射治疗后进展或复发的GBM患者进行了评估，对TRC102进行了评估。在两名患者中观察到延长的生存时间超过两年，这两名患者均证实了DNA碱基切除修复途径的激活，并证实了DNA损伤反应基因的过度激活。

　　但该项目的前景也未可知，可能导致实际结果与这些前瞻性陈述相悖，不可控因素包括：与临床发展相关的风险；研发制药公司是否能够按照TRACON的预期时间表完成或启动临床试验（如果有的话），由于与COVID-19流行或其他流行相关的风险导致项目停滞；未来的临床前研究和临床试验也有可能不会成功，或者与先前研究的结果不一致；美国和国外法规要求的潜在变化等均有可能造成“孤儿药”的临床应用时间遥遥无期。

TRC102

　　另外，恶性胶质瘤患者也应认识到“药物并非一线治疗手段”这一事实，按照欧洲EANO、美国NCCN以及国内的中枢神经系统肿瘤治疗规范，手术切除肿瘤一直是一线治疗手段。如果可以手术全切颅脑肿瘤，则良性颅脑肿瘤甚至可得到彻底治愈；对于恶性度高的颅脑肿瘤，即便手术不能全切除肿瘤，而是做了肿瘤的大部分切除，也可以从根本上提高生存率，改善预后。

　　新药特药可以为患者争取到更佳的预后效果，但其并非灵丹妙药，仍无法媲美外科手术——从根本上解除肿瘤占位效应的效果；放化疗多被用作术前肿瘤减容或术后残留病变的消除，也同样替代手术切除。而且，一次彻底的手术效果也远优于多次不彻底的放化疗，若外科手术专家拥有极高的手术技巧和丰富的临床经验，甚至可完成脑干、延髓、松果体、丘脑等高难度手术，为后续治疗打下良好的基础，有效延长患者的生存期，切勿盲目追逐新药而舍本逐末，贻误治疗时机。

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