目前美国实验室研究表明一种被批准用于治疗肺癌的药物大大减缓由罕见形式的骨癌引起的小鼠肿瘤的生长。

研究人员在PLOS ONE杂志上报告说，这一发现为脊索瘤患者提供了希望，这些患者在手术和放射治疗后都没有治疗方案。美国食品和药物管理局没有批准这种疾病的药物，因为它的发病率只有百万分之一，制药公司开发或测试治疗药物的经济激励很少。

“令人鼓舞的消息是，这种药物已被人类用于治疗肺癌，”研究负责人Gary L. Gallia博士说，

脊索瘤发生在颅底和脊柱骨中。这种肿瘤被认为是由软骨样结构的残余物引起的，该残余物用作形成脊柱的支架。这些所谓的脊索细胞通常在出生后持续存在并留在脊柱和颅骨内。在极少数情况下，它们会成为恶性肿瘤。肿瘤通常生长缓慢但往往会复发，并且它们与诸如脊髓，颅神经和脑干等关键结构的接近使得它们难以治疗。诊断后中位生存时间为7年。

由于脊索瘤是如此罕见，很少有模型甚至可以在培养皿中的细胞外进行研究，Gallia说，他去年与同事一起开发了这种疾病的小鼠模型。通过将人肿瘤组织植入小鼠中来创建该模型。

研究人员首先通过检查小鼠模型中肿瘤细胞的组成来开始他们的药物研究，以确定可能导致细胞生长和分裂不受控制的原因。他们发现表皮生长因子受体(EGFR)通路是活跃的，并且怀疑它在恶性肿瘤中起关键作用。Gallia和他的同事测试了两种已经批准用于抑制EGFR的FDA批准的药物，并发现厄洛替尼能够比吉非替尼更好地减缓脊索瘤的生长。

然后，他们在移植了人类脊索瘤肿瘤的小鼠中测试了厄洛替尼。治疗37天后，对照组的平均肿瘤体积比用厄洛替尼治疗的动物大3倍以上。进一步研究表明EGFR活化显着降低。

“我们达到了目标，”加利亚说。“它大大减少了肿瘤的生长。”

Gallia说他希望他的研究结果将导致脊索瘤患者的测试。虽然对照临床试验是理想的，但他说可能很难获得资金来测试这种罕见疾病的治疗方法。

另外，他说他希望厄洛替尼可以用于那些肿瘤显示出有活性EGFR并且已经没有其他治疗方案的患者。

原文出自：www.hopkinsmedicine.org