儿童罕见造釉细胞瘤性颅咽管瘤的治疗进展：从「切干净」到「活得好」

　　造釉细胞瘤性颅咽管瘤（AC）是儿童神经外科领域的特殊肿瘤类型，该病变虽被归类为低级别恶性肿瘤，但因毗邻视路、垂体和下丘脑等关键结构，临床治疗面临重大挑战。完全切除可能导致永久性内分泌紊乱、肥胖或视力损伤，而保守治疗又存在肿瘤复发风险。

　　INC国际儿童脑瘤专家、《Child's Nervous System》主编Concezio Di Rocco教授在《Adamantinomatous craniopharyngioma: evolution in management》（造釉细胞型颅咽管瘤：治疗策略的演变）研究中指出，现代神经外科治疗策略正从单纯追求肿瘤完全切除，转向更注重患者长期生活质量的个体化治疗方案。

治疗理念的历史演进

　　AC治疗策略的演变反映医学界对"治愈"概念的重新定义——从单纯控制肿瘤进展转变为兼顾患者长期生活质量。

早期探索阶段（1900年代）

　　1909年首例AC手术成功后，治疗重点集中于手术安全性提升。此阶段以神经外科先驱Harvey Cushing命名，医生尝试经蝶窦、额下等多种手术入路，目标是将手术死亡率从29%-41%高位降低。受技术条件限制，术后下丘脑损伤、脑膜炎等并发症发生率高，53%患者出现下丘脑功能障碍。

显微镜手术时代

　　手术显微镜的应用使肿瘤全切除（GTR）成为可能。儿童AC的全切率最高达90%，肿瘤复发率和死亡率显著下降。但52%患者术后出现肥胖，93%发生尿崩症，80%需要终身激素替代治疗——肿瘤虽得控制，但生活质量受到严重影响。

个体化治疗时代（21世纪）

　　2004-2021年对41例患儿采用新策略：根据肿瘤与下丘脑解剖关系制定个体化方案，结合手术、放疗和囊内治疗。研究对比93例患儿显示，当前组（2004-2021年）与历史组（1985-2003年）在复发率和生存率方面无显著差异，但当前组全垂体功能减退发生率从80%降至24%，肥胖率从23%降至7%，视力恶化率从36%降至12%。

技术进展与治疗策略多元化

微创手术技术

　　内镜经鼻蝶手术的发展使医生能更精准切除肿瘤，减少脑组织牵拉。质子放疗技术可将高剂量辐射精确靶向肿瘤，周围正常脑组织受照剂量降低60%-70%，对发育期儿童的认知功能保护更具优势。

囊内治疗进展

　　通过植入Ommaya储液囊，可向肿瘤囊肿内注入干扰素-α等药物控制囊肿生长，为患儿争取关键发育时间。

个体化治疗新策略

现代AC治疗根据患者具体情况采用分层策略：

　　下丘脑受累较轻的年长患儿：仍考虑精准全切手术

　　低龄儿童或肿瘤侵犯关键结构病例：采用"次全切除+质子治疗+囊内治疗"组合方案

　　长期随访重点：从单纯监测肿瘤复发，扩展至生长发育、内分泌功能和心理状态综合评估

　　目前AC患儿总生存率达93%，多数患者能够正常入学和成长，实现从生存率提升到生活质量优化的治疗目标转变。

本文基于以下研究整理：

Concezio Di Rocco,al,et.Adamantinomatous craniopharyngioma: evolution in the management,Child's Nervous System (2023) 39:2613–2632