欧洲共识|如何做到6年无复发？不同分型下的室管膜瘤治疗策略-国际神经外科医生集团

　　室管膜瘤作为儿童群体中第二常见的恶性脑肿瘤，其发病高峰年龄通常在3岁以下。依据2021年WHO中枢神经系统肿瘤分类标准，室管膜瘤在分子层面可划分为四个主要亚组：幕上室管膜瘤，ZFTA融合阳性（ST-ZFTA）；幕上室管膜瘤，YAP1融合阳性（ST-YAP1）；后颅窝A组（PF-A）；以及后颅窝B组（PF-B）。在这些亚型中，ST-ZFTA与PF-A室管膜瘤较为常见，其中PF-A组患者在现有标准治疗方案下的预后表现最差。

　　2025年，SIOP欧洲脑肿瘤组织更新了关于儿童及青少年新诊断室管膜瘤的标准治疗临床实践共识，该共识更加侧重于依据室管膜瘤的不同分子分型来制定个体化治疗策略。

欧洲共识文献首页截图，展示作者、机构及摘要信息

01 室管膜瘤的分子分型与预后关联

　　制定室管膜瘤的治疗策略必须充分考虑其分子异质性。一项研究数据显示，室管膜瘤患者的5年无进展生存率与5年总生存率分别为62%和81%。进一步分析各分子亚型，PF-A室管膜瘤的上述两项指标分别为45%和77%；PF-B室管膜瘤则高达90%和100%；ST-ZFTA室管膜瘤为64%和86%；ST-YAP1室管膜瘤为50%和100%。

　　预后良好的室管膜瘤通常不伴有特定的分子风险因素（例如1q增益、亚型为EPN-PFA1c/d/e、2a），并且接受了肿瘤完全切除及术后放疗的EPN-PFA患者，其5年无进展生存率和总生存率可分别达到75%和92%。相比之下，伴有分子风险因素的EPN-PFA患者，无论术后残留肿瘤状态如何，其预后均相对较差。这些研究结果强烈提示，应将室管膜瘤的分子分型纳入治疗策略的制定与研究中。

室管膜瘤分子分型与预后数据图表

02 室管膜瘤的核心治疗手段

　　基于上述认识，欧洲共识《European standard clinical practice recommendations for newly diagnosed ependymoma of childhood and adolescence》明确了室管膜瘤的不同分期与分子分型，并系统总结了当前的一线治疗手段。

手术治疗

　　手术切除范围是过去数十年间公认的独立预后因素。实现肿瘤全切与更佳的预后、更长的无进展生存期及总生存期显著相关，这其中也包括进行二次手术的情况。初次手术的可行性主要取决于肿瘤的大小、血供情况及其与重要功能结构的毗邻关系。建议患者最好在由经验丰富、经常处理儿童脑肿瘤的神经外科医生所在的专科中心接受治疗。

室管膜瘤分期、残留疾病定义及分子亚型特征表格

放射治疗

　　对于未发生播散的颅内室管膜瘤，术后进行局部放疗是标准治疗方案，有助于降低局部复发的风险。在决定实施放疗时，必须综合考虑患者的年龄及肿瘤的具体位置。通常不建议对12个月以下的婴幼儿进行放疗。首选高适形度的放疗技术，例如质子束治疗或调强放射治疗（IMRT），建议放疗与手术的间隔时间不超过6至8周。

化学治疗

　　与手术和放疗相比，化疗在室管膜瘤管理中的作用尚未得到明确证实。针对儿童患者群体的回顾性分析未能证明化疗能为患者带来生存获益。对于3岁以下的儿童患者，术后化疗方案可用于延迟放疗的实施时间。

03 欧洲共识推荐的治疗策略与随访方案

颅内室管膜瘤的治疗策略

　　年龄≥12个月、无残留肿瘤（R0-R2）：对于年龄≥12个月且术后无残留肿瘤（R0-R2）的患者，可接受辅助局部放疗，总剂量需根据年龄、神经功能状况及其他风险因素（如多次手术史或脑积水）进行调整。不推荐在放疗期间联合使用长春新碱或其他化疗药物。
　　年龄≥12个月、存在残留肿瘤（R3-R4）：应考虑以达成完全切除为目标的二次手术，并需权衡手术相关并发症的风险。在二次手术前可考虑应用辅助化疗。若评估认为二次手术不可行，则不建议在临床试验范围之外进行术后化疗。
　　年龄<12个月：应考虑以达成完全切除为目标的二次手术，并需权衡手术相关并发症的风险。可以进行个体化的桥接化疗，直至患儿年龄达到12-18个月。