髓母细胞瘤能活多久？能治愈吗？

　　髓母细胞瘤是儿童中常见的恶性脑肿瘤。髓母细胞瘤始于小脑，即小脑后部。它们占儿童中枢神经系统（CNS）肿瘤的20％。髓母细胞瘤常见于16岁以下的儿童。较常被诊断为5至9岁。但是，髓母细胞瘤可能出现在年龄较大的青少年中，而在成年人中则较少见。

　　髓母细胞瘤能活多久？能治愈吗？髓母细胞瘤生长迅速，这些肿瘤经常扩散到大脑和脊髓的其他部位。如果疾病尚未扩散，则儿童成年髓母细胞瘤的总生存率为70-80％。如果疾病已经扩散，则存活率约为60％。但是，髓母细胞瘤的具体类型，包括分子亚组，会影响治疗和预后。

　　根据肿瘤细胞的分子特征，髓母细胞瘤可分为四个亚型。目前国际公认的四种亚型是WNT型，SHH型，3型和4型，这一分型在2016年国际卫生组织的髓母细胞瘤分类中被采用。WNT和SHH是两个重要的细胞信号通路基因，WNT型和SHH型是指在WNT和SHH基因上存在激活突变的亚型;3和4型包括了其它不含WNT和SHH基因突变的类型。具体的亚型影响髓母细胞瘤的预后。医生使用亚型将患者分类风险类别。此信息可帮助医生计划适当的治疗。

　　髓母细胞瘤的治疗包括通过手术切除尽可能多的肿瘤。手术后使用放射疗法杀死任何残留的癌细胞。化学疗法也与手术和放射疗法一起使用。

　　髓母细胞瘤的预后

　　如果疾病尚未扩散，小儿髓母细胞瘤的总体五年生存率约为70-80％。对于高危患者，生存率约为60-65％。

　　影响治愈机会的因素包括：

　　•髓母细胞瘤组织学

　　3岁以下的儿童：与经典或间变性大细胞髓母细胞瘤相比，增生性肿瘤的预后更好。

　　3岁以上的儿童：与间变性大细胞髓母细胞瘤相比，增生或经典肿瘤的预后更好。

　　•髓母细胞瘤的分子亚型。肿瘤的特征以及包括髓母细胞瘤亚型（WNT，SHH，3型或4型）在内的基因或染色体的变化会影响风险类别。WNT肿瘤预后良好。SHH和4型髓母细胞瘤肿瘤被认为是中等风险。3型髓母细胞瘤肿瘤的预后较差。

　　•癌症是否已经扩散。已经转移或扩散到大脑或脊髓其他部位的髓母细胞瘤更难治疗。局部髓母细胞瘤与更好的预后相关。

　　•如果手术可以完全切除肿瘤。术后无明显肿瘤（大体全切除）的儿童治愈的机会更大。

　　•诊断年龄。年龄对髓母细胞瘤预后的影响取决于髓母细胞瘤亚组和其他特征。但是，放射治疗通常不用于3岁以下的婴幼儿。

　　•如果癌症是新的或已经复发。复发性髓母细胞瘤与预后不良有关。

　　髓母细胞瘤的治疗

　　髓母细胞瘤的治疗包括手术，对脑和脊柱的放射（3岁以下儿童除外）和化学疗法。

　　当前基于风险的髓母细胞瘤治疗方法可根据肿瘤特征和评估结果对患者进行分类。医生认为：

　　•髓母细胞瘤的分子亚群

　　•手术是否完全切除肿瘤

　　•肿瘤是否扩散（转移性疾病）

　　•肿瘤组织学

　　•肿瘤的遗传特征

　　基于风险的方法的目标是在降低癌症副作用的风险的同时实现生存。对于预计会有好的结果的患者，较低强度的治疗可以减少放疗和化疗带来的长期问题。对于高危患者，更深入的治疗可以提高生存机会。

　　可以在临床试验中为患者提供治疗。

　　髓母细胞瘤的手术治疗：手术切除尽可能多的肿瘤是髓母细胞瘤的主要治疗方法。目的是完全切除或完全切除肿瘤。在许多髓母细胞瘤病例中，大多数或全部肿瘤均可通过手术切除。但是，在某些情况下，肿瘤的位置可能会限制可以顺利切除的量。

　　在全部的儿童患者中，实现总切除患者的5年无病生存期和总生存率分别为64±13%和79±11%;切除肿瘤具有残余的患者5年无病生存期和总生存率分别为，分别为29±17%和57±19%。所以说，肿瘤的切除率是影响患者预后效果和总体生存率的关键因素。

　　髓母细胞瘤靶向治疗：靶向疗法通过作用于或靶向肿瘤细胞的特定特征而起作用。这些药物改变分子信号和过程，以阻止癌细胞的生长，分裂或传播。在髓母细胞瘤中研究的靶向疗法包括vismodegib（Erivedge®）。

　　James T.Rutka教授认为，虽然WNT型的胶质母细胞瘤患者可以达到良好的预后效果，但是其他亚型的髓母细胞瘤患者的复发率更高。且转移性髓母细胞瘤的生物学不同于原发性髓母细胞瘤，所以需要新的治疗方法，来来鉴定原发性和转移性髓母细胞瘤的耐药途径，以指导医生对于靶向治疗的选择，合适的提升髓母细胞瘤患者的寿命。

　　James T.Rutka教授在The molecular genetics of medulloblastoma:an assessment of new therapeutic targets这份研究中概述了遗传对于髓母细胞瘤的作用，以此更好地解释了髓母细胞瘤的分子异常，并对髓母细胞瘤胚胎信号通路异常进行了综合总结。此外，教授描述了目前关于髓母细胞瘤基因状态的研究策略，提出今后治疗髓母细胞瘤的新希望和新方法，例如可采用SNP平台阵列、下代基因测序以及干细胞治疗等。同时，James T.Rutka教授强调，医学研究者需要深入了解髓母细胞瘤的分子生物学，以开发针对这种肿瘤的新型治疗药物。

　　James T.Rutka教授是多伦多大学外科学系教授、系主任，在儿童肿瘤治疗的研究中颇有成就，除了对髓母细胞了进行了深入的探索之外，教授在儿童高级胶质瘤以及癫痫的治疗上也发表了自己观点，为儿童复杂疾病的治疗做出了贡献。

　　James T.Rutka教授也是INC国际神经外科医生集团旗下国际神经外科顾问团(WANG)成员。在INC的邀请之下，多次为我国难治肿瘤患儿来前沿的治疗设备和前沿的治疗方案，为患者提供新了合适的治疗选择。

　　INC国际神经外科医生集团：近年来，对髓母细胞瘤的了解日益加深，导致治疗方法的好转和存活率的提高。然而，髓母细胞瘤幸存者经常遭受与治疗有关的各种问题。治疗完成后，将使用持续的随访护理，实验室检查和常规MRI扫描来监视患者。监测应着眼于早期发现复发以及长期和晚期治疗效果。护理还应包括适当的康复和神经科咨询。