全切丘脑胶质瘤后，我「治愈」了

　　9岁的哆啦觉得自己的生活很幸福，有爱她的家人、亲密的朋友、安稳的校园时光，以及被她远远甩开的胶质瘤。如果不是从胶质瘤手底下死里逃生，哆啦不会意识到，平淡的生活是如此珍贵。

01从确诊到全切

　　最初哆啦只是感觉自己容易疲劳，对上学失去了兴趣，也不愿意出门找朋友玩了。渐渐地这种疲惫感加重，还出现了反复的恶心呕吐，早上起床时剧烈的头痛更是让她差点哭出来。

　　母亲带她到医院后，哆啦配合完成了各项检查。拿到结果再次就诊时，医生语气温和地告知她们，哆啦的右侧丘脑存在一个性质不明的占位性病变。

　　此时的哆啦并不清楚自己的大脑究竟出了什么问题，但从诊室里大人的神情中，她隐约察觉到这不是小事。后来得知这个占位可能为胶质瘤，自己很可能需要接受开颅手术。

　　最先无法接受这个事实的是母亲。她带着哆啦辗转于各大医院之间，最终无奈地叹了口气，对哆啦说："我们可能要做一个小手术，你睡一觉醒来，大脑里的小虫子就不见了，所有不舒服的症状也会消失。妈妈给你找到一位厉害的帮手，有叔叔在，你就可以打败小虫子，恢复健康了！"

　　哆啦见过妈妈口中这位厉害的叔叔，在手术室里，这位叔叔是主刀医生。整个过程就像睡了一觉，醒来后，她看到满脸微笑的妈妈爸爸，她们告诉她，小虫子已经被赶跑了。

　　主刀的Rutka教授查房时说，肿瘤已确认实现全切，病理结果显示为毛细胞星形细胞瘤，预后将非常乐观。哆啦在医院观察几天后便出院回家了。她"满血复活"般迎来了新生活，没有任何后遗症，也没有复发，如同正常人一样认真生活着，逐渐长大。

02儿童间脑肿瘤：新兴治疗策略

　　间脑位于中脑上方、两个大脑半球之间，其结构环绕第三脑室。间脑由四个主要组成部分：上丘脑包含松果体，负责调节昼夜节律、褪黑素分泌及睡眠调控；丘脑承担感觉信息向大脑皮层的传递功能；底丘脑与基底神经节相连，参与运动控制；下丘脑则负责维持机体内环境稳定及垂体激素释放。

　　间脑病变与脑室内肿瘤临床表现相似，临床上常将其归类为中线肿瘤。患者常因脑积水出现颅内压升高症状，如头痛、呕吐、视力减退等。与下丘脑相关的肿瘤还可导致下丘脑性肥胖、行为改变、嗜睡、内分泌紊乱及视力丧失。脑积水可通过分流手术缓解，内镜手术因可重建脑脊液通路并同时完成活检和减瘤操作，日益受到青睐。间脑肿瘤的治疗理念正朝着"保留功能"方向转变，因此新型治疗靶点的探索重点在于规避治疗毒副作用、提升患者生存质量。

颅咽管瘤

　　对于颅咽管瘤，大体全切除是首选治疗方案，当前的治疗重点在于保留下丘脑-垂体柄及视功能，以最大限度降低并发症发生率。颅咽管瘤领域已有几种具有前景的靶向药物，如托珠单抗。研究已证实颅咽管瘤中存在MAPK/ERK通路的异常激活，这为应用MEK抑制剂提供了理论依据。此外，PD-1和PD-L1也被识别为潜在治疗靶点。

低级别胶质瘤

　　低级别胶质瘤几乎普遍存在RAS-MAPK通路的活化，约两成病例存在BRAF V600突变。BRAF/MEK抑制剂等靶向治疗有望替代部分毒性较强的传统化疗方案。将达拉非尼、曲美替尼、维莫非尼等药物用于携带BRAF突变的儿童低级别胶质瘤，展现出持久的抗肿瘤活性及可接受的安全性。此外，Pan-RAF抑制剂作为一种新型靶向药物也备受关注。

高级别胶质瘤

　　遗憾的是，尽管开展了大量临床试验，高级别胶质瘤患者的生存状况仍未获得实质性改善。有研究揭示了儿童双侧丘脑胶质瘤的分子突变特征，提示单侧与双侧丘脑高级别胶质瘤可能属于不同的分子亚型。儿童双侧丘脑胶质瘤较少携带H3K27M突变，但常伴随EGFR基因突变，尤其是ex20-ins型。这一发现提示EGFR抑制剂有望成为儿童双侧丘脑胶质瘤的治疗选择。在携带H3K27M突变的丘脑胶质瘤中，ONC201药物也展现出一定的治疗潜力。

各种间脑肿瘤的潜在靶点、分子靶向治疗和临床试验。