颅内小儿室管膜瘤生存期：肿瘤切除程度越大预后越好

　　室管膜瘤是第三常见的小儿中枢神经系统(CNS)肿瘤，占所有诊断的8-10%。最常见于后颅窝，其次是幕上区，较少见于脊髓。不幸的是，室管膜瘤的结果并不理想，五年无进展生存率和总生存率分别为23-45%和50-64%。室管膜瘤目前的治疗标准是最大限度的手术切除，然后对原发部位进行放射治疗。管理、结果和肿瘤生物学与成人肿瘤不同，通常具有更快和更普遍的复发，虽然预示着不良结果，但可能会延迟。

　　由于肿瘤位置对神经外科治疗的影响以及决定这些肿瘤生物侵袭性的位置相关分子驱动因素，肿瘤位置可能在患者预后中起重要作用。由于手术完全切除的困难，发生在第四脑室底部和外侧的室管膜瘤比发生在顶部的室管膜瘤预后更差。幕上室管膜瘤通常见于年轻患者(0-12岁),随着年龄的增长越来越少见。但是随着实现全切除的能力增加，以及不同的生物学驱动因素，它们与改善的预后相关。由于切除范围对预后的强烈影响，应强烈考虑二次手术或细胞减灭化疗以实现完全缓解，特别是在手术后，它们似乎不会增加死亡率或永久发病率，并提供了一种显著减小肿瘤体积的途径。手术切除室管膜瘤后，通常对患者进行放疗，可能的辅助化疗，尽管一些完全切除的更惰性的实体，如幕上室管膜瘤或后颅窝B型肿瘤，可能能够通过单独观察来处理。

　　在过去的十年中，分子特征揭示了驱动生物学和表观遗传学特征的实质性差异，导致肿瘤分层和新的潜在靶点识别的重大修订。虽然在已经发表的文章中对当前的景观进行全面的回顾是最好的方法。目前在儿科至少存在六种不同的颅内亚型，包括后颅窝室管膜瘤A组(PFA或PF-EPN-A)，或B组(PFB或PF-EPN-B)，幕上室管膜瘤YAP1(ST-EP-YAP1)，幕上室管膜瘤热拉(ST-EP-热拉现在称为ZFTA)，以及后颅窝或幕上室管膜下瘤。一些亚型在结果或生物学上特别独特。例如，在后颅窝，独特的细胞遗传学模式与预后结果相关。具有染色体1q增加和其他部分结构染色体改变的肿瘤预后较差，而那些显示无改变的平衡分布的肿瘤预后稍好。例如，这些发现为不同的治疗策略提供了可能性，这些策略可以提高疗效并降低与室管膜瘤治疗相关的显著发病率。

　　目前尚无儿童复发性室管膜瘤的护理标准。接受肿瘤不完全切除的儿童比接受全切的儿童有更高的复发风险。复发性室管膜瘤儿童的治疗策略包括可行时再次切除和再次放疗。化疗通常没有显示出对复发肿瘤患者的显著益处。已经记录了对节奏性抗血管生成疗法的长期反应，但是这些治疗通常不被认为是治愈性的。随着对小儿室管膜瘤的分子和生物学特征理解的提高，复发室管膜瘤的靶向治疗可以通过早期临床试验来确定和研究。

参考资料：doi: 10.1016/j.neo.2023.100895