不开颅、药物直达脑干胶质瘤—INC国际教授Rutka磁波刀临床试验进行中..

　　“磁共振引导聚焦超声（MRgFUS）的使用和纳米粒子治疗的使用。我们之前在这两方面都有研究经验，现在我们正在对患有DIPG的儿童使用MRgFUS，而且我们已经在这项研究中招募了国际上一批病人。”

　　——加拿大James T.Rutka教授近期远程咨询回复

　　磁共振引导聚焦超声“磁波刀”治疗——目前这项新技术引起了广大患儿家庭的关注，那MRgFUS进展如何？这项技术如何治疗国际难题DIPG？以下来自于Rutka教授本人的解读，希望能够解答大家的相关疑问。

　　这是I期临床试验，我们对国际上一位患者的MRgFUS“磁波刀"临床试验治疗。我从事神经外科已有30多年，这也是我职业生涯中的一开始。我已经取得了研究突破，从实验室到如今的临床，用这种新颖的策略治疗了国际上一位患者。我是James Rutka，Sickkids的神经外科医生。这是亚瑟和索尼亚拉巴特脑瘤研究中心，该中心是同类中较大的儿童脑肿瘤研究中心。

　　该研究是针对弥漫性桥脑胶质瘤(DIPG)，这是治疗脑癌的“圣杯”。我们全部从事医学工作的人都是将一些研究从概念或实验室带到临床试验，而实际上很少有人能够做到这一点。

　　但今天我高兴地向大家宣布，我们实际上已经招募了一位患者参加这项临床试验。

　　这是国际上一位使用MR引导聚焦超声技术治疗这种疾病的患者，该技术可将化疗药物直接输送到目标，即脑肿瘤。患有DIPG的儿童通常在五岁到七岁之间被诊断出来。它位于脑干，我们无法直接对其进行手术。而且，治疗DIPG的另一个挑战是血脑屏障，这是一个大脑保护网络，会阻碍药物到达大脑病变区域发挥治疗作用。

　　该临床试验的目标是顺利、短暂性地开放血脑屏障，通过磁波刀，强化化疗向肿瘤输送，达到更好的治疗作用。图源:加拿大Sunnybrook中心，Rutka教授试验进行中。

Rutka教授查看患儿影像。图片来源：Sunnybrook健康科学中心

　　鉴于这一限制，我们使用了这种新技术，利用聚焦超声波打破血脑屏障，然后使这些药物直接渗透到目标部位，因为它是由MR技术驱动的，使我们能够精确定位并且准确地将这些药物仅输送到需要的大脑区域。

Rutka教授演示低强度聚焦超声利用声波的力量暂时开放血脑屏障。图片来源：Sunnybrook健康科学中心

　　目前，这种治疗方法的耐受性好，没有任何副作用或并发症，让为这个孩子治疗的整个团队感到高兴。对我来说，较令人欣慰的是我们可以将化疗药物准确集中到其目标部位，不会损伤正常脑组织。

　　该研究将包括10名年龄在5至18岁之间被诊断为DIPG的患者。我们还要为另外9名儿童进行治疗。我们收到了来自国际各地的内科医生、外科医生、家长和家庭的通知、电子邮件和短信，他们听说了我们的试验，他们都想参加这项试验。我认为随着时间的推移，我们将在开展这项试验。

　　因此，在临床试验I期完成后，我们将继续进行临床试验II期，对疗效进行进一步研究。

　　Rutka教授介绍MRgFUS治疗流程及细节

　　磁波刀治疗流程：1、全身麻醉2、立体定向头架固定3、水循环系统冷却4、患者运送至MRI 5、微泡和给药，开放血脑屏障，强化药物运输。

　　“磁波刀MRgFUS”微创治疗临床试验流程交流

　　一例患者的治疗:3次磁波刀治疗

　　这是一个病人，我们一开始治疗进行了50%肿瘤的治疗靶向定位。一个月后，我们进行了二次在75%肿瘤靶区行磁波刀治疗。再一个月后，我们完成了治疗了整个肿瘤的磁波刀治疗。影像显示这些是非增强型肿瘤，但经过磁波刀治疗后，整个脑干病灶区基本上是强化，即它是以毛细血管依赖的方式增强的。所以在这种分布中获得这种增强更具有生理学意义，磁波刀开放血脑屏障后，对流增强了药物向肿瘤区域的输送，可以达到更好的抗肿瘤效果。

　　二例患者的治疗

　　二个病人在75%肿瘤靶向定位磁波刀治疗，左边MR图是脑干定位区域情况，较右的MR图显示未进行定位治疗的，右侧脑桥未见强化特点。

　　我们现在有机会在临床试验一期治疗中，验证了DIPG治疗的可行性。脑干没有出血，没有脑出血、脑水肿、脑肿胀。这些病人在麻醉后很快醒来，二天做完核磁共振扫描复查就回家。孩子们都没有出现任何副作用。

　　DIPG患者如何寻求前沿国际咨询意见

　　随着对DIPG分子基因学的认识不断加深，将有越来越多的有希望的临床前研究和新技术来克服透过血脑屏障合适输送药物的局限性，我们有理由相信DIPG未来的治疗选择将越来越多、疗效越来越好。

　　针对国内的DIPG病患家庭，INC可安排旗下国际神经外科顾问团的不同国家、多学科国际教授出具前沿而具体的多学科、全方位、个性化的新疗法、新药治疗建议——可咨询Rutka教授关于DIPG的个性化、分子分型综合治疗方案或MRgFUS临床试验。相信将帮助DIPG病患家庭带来更多希望和可能。