儿童脑积水的健康状况如何测量？James T. Rutka教授开发新方法

　　近年来，人们对于儿童脑积水的生活质量越来越看重，因为它会影响儿童健康和生活的各个方面。考虑到这一点，世界神经外科学院前院长、加拿大多伦多大学儿童医院、亚瑟和索尼亚拉巴特脑瘤研究中心主任James T. Rutka教授早在几年前就已开发出HOQ，一种新的儿童脑积水健康状况定量测量方法。研究结果在论文《Measuring the health status of children with hydrocephalus by using a new outcome measure》中详细论述。在研究中，James T. Rutka教授等描述了应用HOQ量化一组在三级护理儿科神经外科中心治疗的脑积水儿童的健康状况的初步临床经验。这个项目的目标有三方面。1)以一种综合的方式，一个目标是量化一个典型的儿童脑积水患者的健康状况。这包括对儿童的身体、社会、情感和认知健康的描述，以及对其总体健康状况的平均效用价值(或偏好)的估计。2)第二个目标是将父母和外科医生提供的全球健康评级与儿童的总体健康状况进行比较。3)第三个目标是进行探索性分析，以确定哪些独立变量可能与儿童脑积水的健康状况较好或较差相关。

HCQ测量表格

　　改善患者生活质量：国外早已将其提到重要位置

　　医学上所谓的治疗预后提醒我们，作为外科医生，要拓宽我们对治疗结果的理解。在脑积水的情况下，这种扩大需要我们超越公认的重要治疗后果：机械分流失败或感染。众所周知，脑积水可以影响儿童生活的许多不同方面。因此，为了准确评估我们的治疗结果，我们必须广泛地记录这些儿童的治疗结果。考虑到这一点，James T. Rutka教授开发了HOQ，一种可靠和有效的测量儿童脑积水健康状况的方法。具体来说，内部一致性估计值和重测信度估计值都大于0.8，大多数估计值实际上都大于0.9。此外，我们还证明了HOQ与几个独立的健康状况测量指标之间存在良好的相关性，为构建效度提供了很好的证据。父母完成HOQ时，自然会有一定程度的主观性。这是评估不太明显的健康方面(如情绪和社会健康)所必需的组成部分;然而，主观性并不一定意味着缺乏可靠性，前提是响应以一致的方式完成。这被证明是HOQ的情况，因为它的重新测试的可靠性始终是高的。此外，还有一种潜在的担忧，即HOQ可能更多地反映了被调查者的某些特征(例如，年长的母亲与年轻的母亲相比)，而不是问题儿童的健康状况。然而，HOQ的初步应用表明，HOQ分数的差异中只有约10%可归因于父母因素--相反，绝大多数与孩子相关的方面有关，这是人们所希望的。此外，可靠性测试之前已经表明，同一个孩子的父亲和母亲分别完成HOQ有很好的一致性。这再次表明，影响HOQ评分的主要因素是儿童因素，而不是父母(被调查者)因素。

　　我们发现，父母和外科医生对孩子健康状况的全球评分与HOQ整体健康评分只有中等程度的相关性，彼此之间的相关性更小。如果一个人接受HOQ作为健康状况的有效测量，这些数据提醒我们使用健康的一般描述符作为结果测量的局限性。父母可能很难提供一个全球健康评级，因为他们需要吸收孩子状况的所有众多方面，并将这些大量信息提炼成一个单一的答案。同样，在一次典型的门诊就诊中，外科医生很难评估孩子的整体健康状况。在这样的访问中，外科医生可能无法评估健康状况的几个相关方面。这些困难突出了使用像HOQ这样的问卷的优点之一:它提供了一种系统的方法来以一种相对快速和简单的方式评估健康的相关方面。

　　分流手术感染、癫痫等并发症明显增加认知健康损害

　　在比较不同组别患者的HOQ评分时，我们发现了几个预期的健康状况差异，从而强调了问卷的结构效度。在接受更多分流修正手术的儿童中，认知健康损害明显增加，在所有癫痫患者中，认知健康损害也明显增加。在有分流相关感染病史的患者中，身体和认知健康恶化的趋势也不显著。这些结果与先前几项研究中发表的结果一致，在这些研究中作者还提出，癫痫发作、分流相关感染和分流道修正可能与脑积水儿童的不良预后有关。在多变量分析中，与癫痫有很强的统计相关性，多变量分析试图解释个体组比较中的混杂变量。在我们的样本中，癫痫的发病率为20%，略低于其他研究的估计。为什么癫痫与更差的健康状况如此一致(也就是说，它仅仅与癫痫发作有关，还是可能与药物副作用有关)的确切原因在目前的研究中尚不清楚，但这将是未来工作的重点。

　　一些研究者报告了与某些脑积水相关的更糟糕的结果。在我们的研究中，疾病的起源并没有被证明与健康状况显著相关;然而，由于样本量的限制，我们不能得出起源不是健康状况的一个重要因素的结论。同样有趣的是，探索性分析揭示了患者年龄与HOQ评分之间没有任何显著的相关性，这是很重要的，因为它允许对不同组患者的HOQ评分进行适当的比较。此外，它强烈表明，尽管年龄较大的儿童发育成熟，但其HOQ得分与年龄较小的儿童并无系统差异。需要对个别患者进行额外的纵向研究，以确定在假定没有其他健康状况变化替代的情况下，随着特定儿童随时间的发展，其HOQ分数是否保持稳定。

　　必须一如既往地记住，这些探索性分析只允许在变量之间建立联系，而不允许建立因果关系。此外，由于上述样本量的限制，一些可能与健康状况有关的变量可能在本分析中没有显示出统计意义，即存在假阴性误差。另一个必须记住的限制是在这个队列中可能存在的选择偏差。少数符合条件的患者选择不参加。因此，这一组可能不能完全代表一个“典型的”脑积水队列。在这种情况下，结果可能不完全适用于所有儿童脑积水。

　　通过使用HOQ，James T. Rutka教授等研究人员描述了一个典型的儿童脑积水患者的健康状况。样本的平均健康效用得分为0.77。父母和外科医生的全球健康评分与HOQ评分仅存在中度相关。在多变量分析中，与健康状况显著相关的变量是癫痫的存在。

　　世界小儿神经外科大师James Rutka教授为无数神经外科患儿带来希望

　　James Rutka教授曾连续三年任职世界神经外科学院院长，同时还是美洲神经外科学院前院长、美洲神经外科医师协会主席，如今是当今世界神经外科知名杂志《Journal of Neurosurgery》主编，其自身发表了超过500多篇的文章，著有神经外科专著多本，在临床上的研究方向以颅内肿瘤为主，对胶质瘤、纤维瘤、颅咽管瘤、室管膜瘤、松果体区肿瘤、脑积水等具有多年的临床经验，尤其擅长儿童脑瘤和癫痫等外科治疗，包括间质激光热治疗（LITT）、清醒开颅术等显微外科手术。

　　目前作为加拿大多伦多大学儿童病院脑肿瘤研究中心主席，Rutka教授带领的团队及Sickkid医院在小儿脑肿瘤手术和疾病研究方面在世界上都享有盛誉。2016年，他因在儿科脑肿瘤治疗和国际领导方面的卓越成就而荣获加拿大较佳医生称号。除此之外，他还获得过“加拿大勋章”以及美国神经外科学会格拉斯奖，这都是对其精湛医术和仁心博爱的至高嘉奖。

　　Rutka教授作为INC世界神经外科顾问团成员，除致力于国内外神经外科学术、技术交流外，还可为国内儿童脑胶质瘤、髓母细胞瘤、室管膜瘤、松果体肿瘤等脑瘤患者进行远程咨询，提供病情相关的世界前沿诊疗意见和治疗方案，其所在的SickKids也可接收中国患儿出国接受国际前沿救治。