【INC国际大咖研究成果】安全有效：词语承载力量与责任-国际神经外科医生集团

　　James T. Rutka（鲁特卡）教授曾担任世界神经外科学院院长，现任神经外科专业期刊《Journal of Neurosurgery》主编。三十余年来，他持续专注于儿童神经外科领域的研究工作，带领科研团队在脑肿瘤分子分型、精准治疗、新药研发及微创治疗等方面取得重要突破，为全球罹患疑难疾病的儿童患者带来新的治疗希望。其最新研究《安全有效：词语承载力量与责任》的主要内容如下。

研究内容节选

在过去的几十年里，颅内动脉瘤（IAs）的神经外科和血管内治疗进展迅速改变了处理破裂和未破裂IAs患者的模式。

　　近几十年来，颅内动脉瘤（IAs）的神经外科治疗与血管内治疗技术取得显著进展，从而显著改变了破裂与未破裂IAs患者的临床处理策略。从John Hunter于1748年提出近端血管结扎术，到Harvey Cushing在1911年发明首个止血夹，医学界在这一领域的发展历时约150年。该项重要发现后不久，1927年脑血管造影技术的问世为后续血管内治疗技术的开展奠定了初步基础。然而，直至68年后，首例Guglielmi可脱弹簧圈才成功应用于临床实践。

　　自此以后，在临床医生创新实践与产业界推动的双重作用下，治疗进展显著提速。继Guglielmi弹簧圈首次应用后，相继出现了球囊辅助弹簧圈栓塞术，随后又发展了支架辅助弹簧圈栓塞术等新技术，以及WEB装置和Pipeline栓塞装置等创新器械。显微外科治疗技术也从初期的动脉瘤夹闭术，发展到应用多种辅助技术实现更佳的血流可视化与量化评估，例如吲哚菁绿荧光造影技术，同时纯显微外科技术及手术入路不断优化，血管旁路搭桥术也为血管重建提供了更多选择。

　　尽管这些技术进步显著丰富了临床治疗手段，为IAs患者提供了更多治疗选择，但同时也增加了向患者解释各种治疗方法风险与预期效果的沟通复杂性。这种日益增长的复杂性凸显了对设计严谨、执行规范的高质量研究的迫切需求，以提供可靠证据指导治疗决策，确保患者获得最佳诊疗服务。

　　医学教育中首要传授的准则是"不伤害"，随后是行善的伦理原则。这两项构成医疗承诺基石的伦理原则，可转化为推荐具体干预措施前必须回答的两个基本问题：该治疗手段的风险是否可接受？以及该干预能否达到预期效果？换言之，该治疗是否具备安全性与有效性？

　　这些问题的答案不能简单量化为数字，因为患者愿意承担的风险水平取决于个体情况及疾病相关因素。一位处于动脉瘤破裂后生命垂危状态的患者，可能比患有破裂风险较低的未破裂动脉瘤患者愿意承担更高的治疗风险。然而，要与患者及其家属共同制定此类决策，必须建立在高质量数据的基础上，经过恰当分析后，使临床医生能够得出准确结论以辅助医疗决策。目前，大多数关于IA治疗的文献资料信息量不足，难以满足这一需求。

　　此外，关于如何界定IA治疗安全性与有效性的问题，目前尚未形成明确共识。不同的定义标准分别适用于破裂与未破裂动脉瘤，也针对宽颈、巨大、血泡样或微小动脉瘤等不同类型。治疗方式的比较多局限于两种器械之间，但这并不能反映当前的"最佳实践"，甚至无法代表广义上的现行实践规范。一些学术讨论充斥着情绪化观点，例如将显微外科标签为"过时技术"，而将新设备冠以"创新性、开创性"称号。显微外科技术既未过时，也非所有IA的理想治疗方案。同样，并非所有新型设备都具有开创性、安全有效的特性。在此议题上开展更具主动性、减少情绪化、更注重科学性的讨论，将使所有相关方，特别是患者群体受益。更审慎地得出结论并避免高估现有数据价值也同样重要。

　　近期针对未破裂IAs不同干预方式风险的研究显示，血管内治疗的围手术期总体并发症发生率约为5.0%（95%置信区间为4.0-6.1%），死亡率为0.3%（95%置信区间为0.2-0.4%）。而显微外科干预的相应结果分别为8%（95%置信区间为6.3-11.1%）和0.1%（95%置信区间为0.0-0.2%）。这些研究为未来建立更统一的报告标准和更个体化的治疗策略提供了良好起点，同时需兼顾手术风险与终生出血风险的评估。

　　然而，描述性研究仍不足以为患者提供关于选择何种动脉瘤治疗技术的最佳咨询。科学评估研究论文的关键问题应包括：主要结局指标是否得到恰当且预先定义？是否设置对照组？研究设计是否至少部分反映（最佳）现行实践？数据是否经过透明分析以支持所得结论？参与IA治疗的专业学术团体需要加强合作努力，唯有建立以患者（而非技术或程序）为中心的多中心协作研究，才是可行的前进方向。