热爱户外运动的她，终于如愿登顶！髓母细胞瘤能高“治愈”吗？

　　当年幼的孩子得了恶性脑肿瘤，TA需要面对什么?

　　每况愈下的身体、迅速生长的肿瘤、切不干净的手术、再次复发的噩梦……

　　而作为父母的你，又需要面对什么?

　　四处求医的奔波、日夜照料的心疼、无能为力的痛苦……

　　下面我们要讲的故事，就来自于这样的两个家庭，而他们的孩子，都患上了同一种“高度恶性的脑胶质瘤”——髓母细胞瘤。

　　Anita是一位13岁的女孩，热爱户外运动的她会定期参加活动，然而随着头痛、呕吐的加剧，她再也无法正常参加户外活动了。活力正在离她而去，而一步步走进她身体的，是伴随着视力下降、说话含糊、走路不稳等等症状而来的恶性脑肿瘤。

　　焦急的父母带她来到加拿大多伦多大学儿童医院(SickKids)，在这里，Anita遇到一位亲和的医生——INC国际儿童脑瘤大咖James T. Rutka教授。核磁扫描显示Anita的右侧小脑存在5.6×5.0×3.4cm的高信号巨大占位，导致了第四脑室狭窄以及梗阻性脑积水。

　　“必须立即接受切除手术，解除占位效应。”Rutka教授极其认真地对Anita一家人说：“否则肿瘤很有可能生长快速，手术的难度也会成倍增加。”

　　Anita父母不敢在孩子面前露出一丝难过，更不敢表现出泄气，此时此刻能给予孩子力量的，恐怕也只有站在身后、身为父母的他们了。

　　“那就手术!”

MR显示肿瘤侵犯右侧横窦

　　Anita享受阳光晒在皮肤上的热度，也享受汗水划过手臂的轻痒，13岁的她第一次有了喜欢的东西，不甘心就这样被脑瘤夺走。

　　手术进行地顺利。Rutka教授告诉她，病理结果显示的是髓母细胞瘤伴间变，尽管右侧横窦内小脑实质部分的肿瘤被全部切除，但由于残留的肿瘤侵犯了右侧横窦和乙状窦的交界处，不适合安全切除，因此目前还有少量的强化肿瘤，后续还要接受进一步的综合治疗。

　　Anita动了动手指，在接触到照射进病床的阳光时，她似乎感受到流失的生命力正在源源不断地注入到自己身体里。

　　手术后，Anita接受了Rutka教授安排的综合治疗方案，“这会有助于进一步延长生存期，防止肿瘤复发。”

　　在此后的时间里，Anita除了按照计划接受治疗外，也回归到了热爱的大自然中去。八年来，号称“儿童颅内恶性程度最高的胶质瘤之一”的髓母细胞瘤没有给她带来新的身体不适，更没有再度复发侵蚀她的生活，相反，每一次走进自然、登上山顶，她都重获了梦寐以求的自由。

A和B术后影像显示右侧横窦有一个小的残余肿瘤。C显示右侧横窦局灶性血流缺损。D术后8年随访影像显示无肿瘤复发或残留。

　　Anita的故事鼓舞了SickKids里的很多小朋友，他们的心中似乎都不约而同地刮起了一阵小小的、名为希望的风。4岁的Ian就是其中之一。

　　他是新来到SickKids的小朋友之一，与Anita不同的是，年幼的他已经接受过一次开颅手术，然而，在经历了两个周期的化疗+干细胞治疗后，桥脑左侧还是出现了复发性髓母细胞瘤。

　　被现实狠狠打击过，他的家人也变得更加小心翼翼：不敢再接受第二次开颅手术了。

　　万一术中发生意外、万一术后孩子身体变得更差、万一还要第三次开颅……这些“万一”在复发后统统变成了一万分的害怕。

　　然而，Rutka教授却在一次沟通中为他们带来了希望：激光间质热疗(LITT)可以做到不开颅，用激光消融肿瘤。

　　Ian睁大双眼，在他一连串的“真的吗”中，心里那一阵小小的风竟然真的吹起了希望。

　　LITT没有令Ian一家人失望，它真正成为了Ian与髓母细胞瘤对抗时坚实的盾牌。Ian的肿瘤在随着时间逐渐缩小，此前需要接受的综合治疗也停止了，一年半左右的时间里，他获得全胜，不仅没有复发，还顺利出院，重新上学了。

在第1、3、6、9、12和17个月随访的轴向T1加权对比增强MR图像显示消融肿瘤的体积逐渐减少。

　　根据美国儿童肿瘤学组(Children's Oncology Group, COG)的一项研究：低危险组(>3岁，肿瘤无残留，无转移)的5年生存率有8成，高危险组(>3岁，肿瘤残留，转移)的5年生存率有6成，个别的可生存达十年以上。

　　髓母细胞瘤能达到所谓的高“治愈”吗?

　　01. 标准治疗方案

　　髓母细胞瘤的标准治疗方案通常是先手术再放疗+化疗。理想的情况是，患者的肿瘤被安全的全切除或接近全切除，再进行一步治疗。肿瘤未能全部切除的患者，在手术后会先接受放疗，或者放化疗同步结合来杀死残存的癌细胞。考虑到放射线对患者认知功能和生长发育的影响，三岁以下的患儿经常会遵医嘱先化疗来尽量延后放疗的时机，等年龄稍大后再实施放疗。

　　02. 对症“分型”的重要性

　　国际公认的四种亚型是2016年WHO采用的WNT型、SHH型、3型和4型。总体而言，WNT型、未转移的SHH型、非WNT或SHH型中13号染色体缺失且无MYC基因扩增的为低风险，患者治愈情况较好。已转移的SHH型、高风险3型且有MYC基因扩增的亚型是极高风险，患者预后较差。

　　Rutka教授对此还表示，髓母细胞瘤不同亚型会有不同的临床病理特征和显著的生存率差异。在SickKids的儿童髓母细胞瘤患者中，经过有效的治疗，WNT型的5年生存率可高达90%。理解不同亚型的致病机理，有利于更准确的推断患者的预后效果，开发更有针对性的治疗方法，以及减少对患者进行过度的治疗。

　　03. 高切除率手术为前提

　　对于如何更大程度提高髓母细胞瘤的治愈率，Rutka教授的团队指出，手术切除率越高，预后也越好，但前提要做到准确的诊断(包括前沿的全套基因检测，得出准确的分子基因型及亚型)。其手术原则是：任何手术都要保证安全性，尽量不对大脑功能造成损伤。

GTR=全切(术后影像学显示无残余组织);NTR=近全切(术后影像学显示残余组织<1.5cm²);STR=次全切(术后影像学显示残余组织≥1.5cm²)。三组数据显示，手术切除率越高，髓母细胞瘤预后越好，生存率越高。

　　国际儿童脑肿瘤大咖 James T. Rutka教授

　　教授是世界神经外科联合会(WFNS)执行委员会&顾问委员会成员之一，发表超过500多篇的文章，在临床上的研究方向以颅内肿瘤为主，对胶质瘤、纤维瘤、颅咽管瘤、室管膜瘤具有多年的临床经验，擅长清醒开颅术、显微手术和被广泛用于治疗恶性脑瘤和癫痫的国际前沿技术激光间质热疗(LITT)技术经验，对于儿童胶质瘤，尤其是高级别胶质瘤开展多项临床试验，其所在的医院加拿大SickKids是国际知名的儿童医院之一。