脊索瘤患者的那些担忧? 治疗指南和世界大咖怎么说？

当面对脊索瘤时，

我们该如何面对？

这是一段来自真实病友的分享：

“尽管这种疾病很罕见，

但你并不孤单！

你需要做的最重要的一件事

是选择正确的首次治疗方案，

准确的诊断和准确的第一次治疗

可以带来最好的治疗效果。

你也必须不懈的获取信息和数据，

这不是一般的疾病或者癌症，

大多数情况下，你需要做调查研究。

寻找一个专门治疗脊索瘤的医疗机构。

因为很容易走错路，很容易接受错误的治疗。”

　　来自一名经历4次脊索瘤手术患者家属的分享

　　“人在，有希望，就有奔头。”

　　2023年7月中旬，INC团队为了让更多患者了解到脊索瘤的治疗经历，鼓励更多的脊索瘤患者，在康复医院采访到了福教授中国示范手术患者苏先生。此时，离苏先生第四次开颅手术已经两个月。苏先生和妻子在INC镜头前讲诉了他们一路上的心路历程。

　　48岁的苏先生，一名巨大脊索瘤复发患者，经历过3次脊索瘤手术，妻子与孩子不离不弃，始终陪着他积极治疗及康复。查资料、问诊、找医院、找医生……幸运的是，他们找到世界颅底手术大咖——INC法国福教授。悉心照顾的1000多个日夜，最终迎来了胜利的曙光。

　　在妻子鼓励和陪伴下，如今，苏先生的状态一天天恢复变好。妻子坚信：“人在，有希望，就有奔头”。一个女性的坚韧与不服输，可以超越你的想象！

　　术后：手术顺利，术中将鞍上鞍内、海绵窦区、三脑室肿瘤切除

　　“拥有世界上最大的脊索瘤患者群”

　　福教授一直被国内外同仁誉为“世界神经内镜及颅底手术的天才教授”，以神经内镜技术及显微神经外科手术极为见长。他独创神经内镜‘筷子手法’，为世界神经内镜发展和颅底显微手术技术进步贡献卓著。

　　福教授及其团队拥有着世界上最大的脊索瘤患者群，精钻脊索瘤等颅底复杂肿瘤20多年，至今已经拥有近300例成功脊索瘤案例，80%以上都是高难度颅底和颅颈交界脊索瘤。大部分脊索瘤患者在接受福教授团队治疗前均在其他医院做过手术，这类患者手术治疗更加困难。福教授手术的大多数患者得到安全全切、无并发症、低复发率。无进展生存期：5年和10年分别达到52.1%、23.6%；总生存期：5年和10年分别达到75.1%、52.9%。

　　关于脊索瘤的治疗，世界神外内镜+显微镜“双镜联合”手术大咖福洛里希教授又是怎么说的？

　　“我认为对于脊索瘤来说，重要的是接受一个专业团队的治疗，接受对这些肿瘤有治疗经验的神经外科医生的手术治疗。在法国，绝大多数脊索瘤患者都在我们的（脊索瘤）研究所、科室接受治疗，同时我们也接受一些来自欧洲其他国家的患者，所以我们有大量的患者群体，这给我们提供很多经验。当看到一个特定的患者时，我们就会明白他的情况，这是我们习以为常的事情。所以我认为我们可以为患者提供更好的机会，更好的治疗方案，因为我们有这种经验，对这种疾病有深入的了解。”

　　2023 NCCN临床指南：三大治疗对策与临床建议

　　NCCN，全称为“美国国立综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network）”，是由美国21家顶尖肿瘤中心组成的非营利性学术组织，宗旨是在全球范围内提高肿瘤治疗护理水平，造福肿瘤患者。

　　NCCN每年都会发布各种恶性肿瘤的最新版临床实践指南，得到全球临床医师的认可和遵循。

　　以下NCCN《2023版骨肿瘤临床实践指南》中的脊索瘤章节，一文涵盖了脊索瘤的检查、手术、放疗、药物治疗、随访以及复发性脊索瘤的治疗对策，供各位病友参考。

　　脊索瘤的治疗

　　（1）手术

　　具有足够切缘的广泛切除，是脊索瘤的首选治疗方法。

　　根据一项对SEER数据库962名脊索瘤患者的回顾性分析表明，手术可明显改善总生存期。

　　其他几项研究也证实，充分手术切缘对于提高骶骨、颅底、和脊柱脊索瘤患者的无进展生存率和总生存期具有重要意义。

　　一项随访时间为期五年多的研究发现，阴性切缘的整块切除与脊柱脊索瘤患者的持续无病生存期(DFS)相关。

　　18名接受整块切除的患者中，有12名患者的平均持续无病期达到了8年。而所有接受病灶内切除的患者，均在不到2年内出现复发。

　　对于骶骨和脊柱脊索瘤患者，有研究表明，充分手术切缘后的局部复发率仅为17%，而病灶内切除或边缘切除后的局部复发率为81%。

　　另外，积极的显微手术切除，与颅底脊索瘤患者的长期无瘤生存和良好的功能保留相关。

　　约72%的患者实现大体全切，局部控制率为50%。

　　一项对802名颅底脊索瘤患者进行的荟萃分析表明，不完全切除患者的5年复发率是完全切除患者的3.83倍。

　　在评估骶尾部脊索瘤的研究分析中，发现与单独手术切除或单独放疗相比，手术切除后辅助放疗的总生存率最高。

　　另外，手术联合辅助放疗后，平均达到60个月的无进展生存率(74%)，也高于单独手术切除(55%)或单独放疗(36%)。

　　(2)放疗

　　作为手术的辅助治疗，放疗(术前、术中、术后)可以提高骶骨、颅底脊索瘤术后患者的局部控制率和无病生存率。

　　一些回顾性研究和病例报告也证明，手术与放疗的结合，可以改善脊柱、骶骨和颅底斜坡脊索瘤的局部控制率和无病生存率。

　　一项对464名颅底脊索瘤患者的荟萃分析表明，脊索瘤术后的复发率为68%，平均/中位无病生存期分别为23个月和45个月。

　　复发率降低的患者包括：年轻患者、软骨样型脊索瘤，以及接受手术和辅助放疗的患者。

　　采用高能质子或碳离子的粒子线放疗（单独或联合光子放疗），也使颅底患者，以及累及脊柱和骶骨的颅外脊索瘤患者的局部控制率达到62%~81%。

　　原发和局部复发肿瘤都包括在内的5年和8年局部控制率，分别为81%和74%。8年内发生3-4级放疗毒性的风险为13%。

　　一项研究评估了适形放疗(CRT)、立体定向放疗（SRT）、质子和碳离子治疗的3年、5年和10年总生存率，发现与适形放疗相比，采用立体定向放疗（SRT）、质子和碳离子治疗的总生存率较高。

　　一些放疗专业技术，例如三维适形调强放疗（IMRT）和立体定向放疗（SRS/SRT）等，也与颅内和颅外脊索瘤的良好局部控制率相关。

　　（3）全身治疗

　　全身治疗是以全身给药为主要方式的治疗。全身治疗包括内分泌治疗、化疗、靶向治疗和免疫治疗。

　　除了高级别去分化脊索瘤的潜在去分化部分以外，脊索瘤对化疗不敏感。

　　一些信号传导通路，如血小板源性生长因子受体（PDGFR）、表皮生长因子受体(EGFR)和雷帕霉素靶蛋白(mTOR)，被发现与脊索瘤的发病机制相关，从而促进了靶向治疗的发展。

　　脊索瘤的随访监测

　　监测包括长达10年的体格检查、手术部位影像学检查（X光片、增强MRI±增强CT）以及胸部影像（前5年，每6个月1次）。5年后，每年进行1次胸部影像检查（可包含CT，增强或平扫）。

　　脊索瘤复发的治疗

　　脊索瘤的局部复发率很高。

　　复发脊索瘤还可接受手术、手术与放疗联合，以及全身治疗。

　　脊索瘤复发患者的全身治疗药物包括：伊马替尼（联合或不联合顺铂或西罗莫司）、达沙替尼、舒尼替尼、厄洛替尼、拉帕替尼（用于EGFR阳性患者）和索拉非尼。

　　脊索瘤复发患者，也应考虑采用经过验证或FDA批准的检测方法，进行全基因组测序（CGP），以发现靶向治疗机会。

　　参考文献：

　　National Comprehensive Cancer Network.(2022).NCCN clinical practice guidelines in oncology:Bone Cancer(Version 2.2023).https://www.nccn.org/guidelines/guidelines-detail?category=1&id=1418